13 maja br. w Centrum Nauki Kopernik odbył się X Kongres Patient Empowerment – jedno z najważniejszych ogólnopolskich wydarzeń poświęconych roli pacjenta we współczesnym systemie ochrony zdrowia. W debacie dotyczącej chorób rzadkich udział wzięła profesor Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, dr hab. n. med. Magdalena Chrościńska-Krawczyk, Kierownik Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie.
Podczas dyskusji profesor podkreśliła znaczenie roku 2019 dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Właśnie wtedy w Polsce uruchomiono pierwszy program lekowy z wykorzystaniem nusinersenu, który otworzył pacjentom dostęp do skutecznej terapii.
– Wcześniej pacjenci byli leczeni wyłącznie objawowo. Szczególnie dzieci z typem pierwszym SMA w znacznej części ginęły w ciągu pierwszych 2–3 lat życia, przede wszystkim z powodu narastającej niewydolności oddechowej – powiedziała dr hab. n. med. Magdalena Chrościńska-Krawczyk, profesor UMLUB. – Wprowadzenie nusinersenu pozwoliło na spowolnienie rozwoju choroby, szczególnie u pacjentów pediatrycznych, jak również u pacjentów dorosłych, i to był przełom (...). Później doszły kolejne dwie terapie w leczeniu SMA. Na chwilę obecną, co wielokrotnie powtarzają neurolodzy dziecięcy, możemy poszczycić się tym, że jesteśmy liderem, jeżeli chodzi o leczenie i rozpoznawanie rdzeniowego zaniku mięśni. Od 2021 roku wprowadzono przesiew noworodkowy – każdy noworodek w Polsce badany jest pod kątem SMA. Mamy możliwości terapeutyczne i zarejestrowane leki, ale czekamy też na więcej – podkreśliła.
Debata zgromadziła przedstawicieli środowiska medycznego, administracji publicznej, organizacji pacjenckich oraz ekspertów systemu ochrony zdrowia. Rozmowy koncentrowały się wokół wyzwań związanych z diagnostyką, dostępem do terapii oraz budowaniem partnerskich relacji między pacjentem a systemem ochrony zdrowia.
Tegoroczna edycja Kongresu podsumowywała 10 lat wzmacniania głosu pacjentów w Polsce. Hasła wydarzenia – „Edukacja”, „Współdecydowanie” i „Sprawczość” – wyznaczyły kierunek dyskusji o przyszłości nowoczesnej, empatycznej i skutecznej ochrony zdrowia.
Nagranie z wydarzenia dostępne jest na platformie YouTube: https://www.youtube.com/watch?v=cDtRt7wSd3E
